تطوير العلاج - ابتكار أوروبي في فترة ما بعد COVID-19

مساء الخير ، أيها الزملاء الصحيون ، ومرحبًا بكم في تحديث التحالف الأوروبي للطب المخصص (EAPM) - لقد كان بالتأكيد مشغولًا بـ EAPM مؤخرًا ، مع منتجات العلاج الطبي المتقدمة (ATMPs) ، يكتب المدير التنفيذي لـ EAPM د. دينيس هورغان.

منتجات العلاج الطبي المتقدم (ATMP)

نشرت EAPM مؤخرًا مقالًا عن منتجات العلاج الطبي المتقدمة (ATMPs) - تم إنشاؤه مع مجموعة من الخبراء ، وهذا يمثل منظور EAPM حول هذه المشكلة. إنها قضية تتم مناقشتها إلى حد كبير على مستوى الاتحاد الأوروبي - الاسبانية ، عضو البرلمان الأوروبي سوزانا سوليس بيريز قالت (Renew Europe) إن اهتمامها بالتكنولوجيا الحيوية المتقدمة و ATMPs جاء بشكل طبيعي. مهندسة بالتدريب ، أمضت 18 عامًا في القطاع الخاص قبل أن تصبح عضوًا في الهندسة الميكانيكية والكهربائية.

قال MEP إن المراجعة القادمة للتشريعات الصيدلانية هي فرصة مثالية لتسليط الضوء على القطاع ، "الفرص هائلة ، لكن التحديات أيضًا" بيريز قال. 

ومع ذلك ، لا تخطط المفوضية الأوروبية لتغيير المعايير السريرية المستخدمة لتصنيف العلاجات على أنها منتجات طبية علاجية متقدمة (ATMPs) في مراجعتها القادمة لتشريعات الدم والأنسجة والخلايا ، أندريه ريس، مدير النظم الصحية والمنتجات في DG SANTE ، قال. 

يتحدث في حدث ، ريس قال أن من المتوقع اقتراح قبل الصيف. وقال مسؤول الهيئة في ملاحظاته المعدة: "حان الوقت لتحديث هذا الإطار ، بحيث يستمر في التأكيد على أن متطلبات السلامة والجودة تعكس التطورات التكنولوجية العديدة والمخاطر الجديدة في مجال زراعة الأعضاء وطب نقل الدم والإنجاب المساعد".

لوحات خبراء EAPM - التحديات المقبلة !!

الإعلانات

على الرغم من الإمكانات الفريدة لهذه التقنيات ، إلا أن هناك بعض التحديات البارزة عبر المجالات التنظيمية والعلمية والتصنيعية والوصول إلى الأسواق والتي لا تزال تعيق القدرة على تقديم الإمكانات. تعرض العلاجات الجينية عددًا من الخصائص المحددة التي تتحدى نموذج أنظمة الرعاية الصحية الحالي. لديهم ، في الوقت الحاضر ، نتائج غير مؤكدة. إنها "علاجات لمرة واحدة ولمرة واحدة فقط" ، كعلاجات فردية للأمراض المزمنة ، - في الوقت الحاضر - لعدد محدود من السكان فقط ، وربما تقدم تحسينات تغير الحياة. 

هناك العديد من التحديات التي تواجه القطاع ، مما يعقد الترجمة من البحث إلى وصول المرضى. لا يزال أداء ATMPs بحاجة إلى التحسين. لا يزال العلاج الجيني يفي بوعوده للمرضى بشكل كامل. هناك قضايا علمية وتنظيمية وإكلينيكية تعيق تطوير القطاع ، بما في ذلك الفهم غير الكافي لطريقة عمل / تفاعل المنتجات في الجسم ، والحاجة إلى عمليات تصنيع قوية ويمكن التنبؤ بها والتي يمكن أن تنتج منتجات مناسبة للمريض في إما بطريقة فردية أو بطريقة "عدد قليل جدًا من السكان" ، وهي علاقة ارتباط قوية بين معرفة المنتج وملف تعريف السلامة والمزايا السريرية (بما في ذلك RWD في مساحة ما بعد الموافقة) ، والقدرة على تقليل التكلفة.

على عكس الابتكار مع الكيانات الكيميائية الجديدة أو البيولوجيا مثل الأجسام المضادة واللقاحات ، فإن تطوير ATMP ينطوي على قدر كبير من عدم اليقين العلمي والتقني ، بالإضافة إلى الخبرة المحدودة في الاستخدام السريري والتجاري ، والصعوبات التي تواجه الشركات الصغيرة والمتوسطة في الوصول إلى الأموال. 

التنظيمية

لقد تطورت التشريعات على مدى عقدين من الزمن لتعزيز إمكانات القطاع وحماية الجمهور. تم تحديث قواعد الاتحاد الأوروبي الأساسية بشأن المستحضرات الصيدلانية التي يعود تاريخها إلى عام 2001 لتغطية تقدم العلم والتكنولوجيا. بموجب تشريعات الاتحاد الأوروبي ، يتم تصنيف الخلايا الجذعية على أنها ATMPs عندما تخضع هذه الخلايا لمعالجة كبيرة أو يتم استخدامها لوظيفة أساسية مختلفة. يمكن أن تكون منتجات العلاج بالخلايا الجسدية أو منتجات الأنسجة ، اعتمادًا على كيفية عمل الدواء في الجسم.

واجه المنظمون أنفسهم صعوبات في اتخاذ القرارات. يتبع تقييم EMA للأليبوجين مداولات مطولة تم فيها فحص الملف والتصويت عليه أربع مرات ، وتم استبعاد الاتفاقيات - إن لم تكن القواعد - التي تحكم إجراءات EMA من النافذة. رفضت EMA موافقتها على الرغم من التوصية الإيجابية من قبل لجنة CAT المتخصصة ، مما يدل على الحاجة إلى توضيح العلاقة بين لجنة العلاجات المتقدمة (CAT) ولجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) ، وللحصول على اعتراف أكبر بالعديد من المشكلات في الملف التنظيمي لـ ATMPs تتطلب فهمًا محددًا لمنتجات العلاج الجيني والخلايا بالإضافة إلى معرفة عامة قوية بقضايا علم الأدوية التقليدي. يؤكد أعضاء CAT أنفسهم أن مجال العلاج الجيني سريع التطور يحتاج إلى نهج متكامل. 

أيضا أن نلاحظ ...

تبرز ATMPs بشكل بارز في التعاون المعزز بين الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة بشأن الأدوية ، مع إقرار كبار المسؤولين من المفوضية ، و EMA ، و FDA "بالتحديات التنظيمية المماثلة على جانبي المحيط الأطلسي" ، والموافقة على تشجيع المشورة العلمية الموازية المبكرة وتعزيز التعاون على النهج العلمية المشتركة بشأن التنظيم 

قد تظهر مساعدة إضافية في شكل (تأخر أيضًا) تنظيم 2014 بشأن التجارب السريرية ، مما يوفر عمليات أكثر تناسقًا وسرعة للموافقة على التجارب السريرية. وفيما يتعلق بالدعم العام ، على الرغم من النظام التنظيمي المعقد الحالي ، هناك توازن لصالح العلاج الجيني ، وإن كان يشوبه قدر كبير من عدم اليقين.

داخل قطاع التصنيع ، هناك اهتمام متزايد بتكامل الأنظمة في الإنتاج والتوزيع حيث ينمو الاقتناع بأن الاستراتيجيات المحددة جيدًا ستكون حاسمة للتوحيد القياسي وتحسين سير العمل في المستقبل.

تشمل المجالات الأخرى للتحقيق المتقدم العقاقير ذات الجزيئات الصغيرة التي تتحكم بشكل انتقائي في ترجمة mRNA إلى بروتينات ، والحويصلات الدقيقة النباتية التي تحتوي على RNAs صغيرة في تقديم ومساعدة علاج السرطان المستدام ، وتطوير الجيل التالي من العلاجات الجينية ، وتقنية CRISPR-Cas9 ، والهندسة علاجات exosome.

ستكون هذه قضية مشاركة مع EAPM وستكون ذات أهمية لأعضائنا لبقية العام - وقد نشر EAPM مقالًا ، دفع الرعاية الصحية بالمنتجات الطبية العلاجية المتقدمة: مناقشة السياسة ، وهو متاح للقراءة ، انقر فوق هنا.  

وفي قضايا السياسة الأخرى ...

تنشر EMA و EUnetHTA برنامج عمل للفترة 2021-2023

بدأت EMA والشبكة الأوروبية السابقة لتقييم التكنولوجيا الصحية (EUnetHTA) ، والتي تم إنشاؤها من خلال إجراءات مشتركة متتالية انتهى آخرها في مايو 2021 ، تعاونهما في عام 2010 بناءً على توصيات المنتدى الصيدلاني رفيع المستوى 1 ، بهدف لتسخير التآزر بين التقييم التنظيمي وتقييم التكنولوجيا الصحية (HTA) على طول دورة حياة الدواء. تم وضع أول خطة عمل EMA-EUnetHTA للسنوات 2012-2015 وتم نشر تقرير عن نتائج هذا العمل المشترك في أبريل 2016. بعد ذلك ، تم الاتفاق على خطة عمل مشتركة ثانية للسنوات 2017-2021 ونشر تقرير في يونيو 2021. 

البرلمان يعطي الضوء الأخضر النهائي لمشروع قانون مشاركة البيانات

وافق المشرعون على الصفقة التي توصل إليها المفاوضون من البرلمان والمجلس في ديسمبر بشأن قانون إدارة البيانات ، وهو مشروع قانون يهدف إلى تعزيز اقتصاد البيانات من خلال تنظيم الوسطاء. تمت الموافقة على الصفقة بأغلبية ساحقة ، 501 صوتا مقابل 12 ، وامتناع 40 عضوا عن التصويت. تحدد DGA قواعد بيانات التداول ، وتشمل الجهات الفاعلة الأصغر في اقتصاد البيانات ، وتوفر آلية لإعادة استخدام بيانات القطاع العام. "كان هدفنا من DGA هو وضع الأساس لاقتصاد بيانات يمكن للناس والشركات الوثوق به. فقط إذا تم ضمان الثقة والإنصاف ، يمكن لمشاركة البيانات أن تزدهر إلى أقصى إمكاناتها وتحفز نماذج الأعمال الجديدة والابتكار الاجتماعي" ، Angelika Niebler قال كبير المفاوضين في البرلمان الأوروبي. 

اندلاع سر التهاب الكبد

أكدت منظمة الصحة العالمية (WHO) وفاة طفل واحد على الأقل بعد تعرضه للمرض من تفشي غامض لالتهاب الكبد الحاد الذي أصاب الأطفال في 10 دول أوروبية. وقالت منظمة الصحة العالمية إنه حتى 21 أبريل / نيسان ، كان هناك ما لا يقل عن 169 حالة "مجهولة المصدر" حول العالم. وقالت منظمة الصحة العالمية: "تتراوح أعمار الحالات من شهر إلى 16 عامًا. وقد تطلب 17 طفلاً (حوالي 10 في المائة) زراعة كبد ؛ وتم الإبلاغ عن حالة وفاة واحدة على الأقل". التهاب الكبد هو التهاب يصيب الكبد ، وهو عضو حيوي لمعالجة العناصر الغذائية وتصفية الدم ومكافحة الالتهابات. بينما قالت منظمة الصحة العالمية إن سبب العدوى لا يزال قيد التحقيق ، أشارت هيئة الأمم المتحدة إلى أن عدوى الفيروس الغدي التي تؤدي إلى التهاب الكبد الحاد هي أحد الخيارات الممكنة في الاعتبار.أيون.

كيف أثر الوباء على صحة المرأة

قالت 7 في المائة من النساء ، مقارنة بـ XNUMX في المائة من الرجال ، إنهن اضطررن لتخطي زيارات الطبيب أو تجنب نظام الرعاية الصحية أثناء الوباء "بسبب عوامل خارجة عن إرادتي" ، مثل الموارد المالية أو النقل أو الإعاقة الجسدية. (غيتي) مخزون الصور) لقد غير الوباء حياة الناس في جميع أنحاء العالم ، وكان له تأثير فريد بشكل خاص على النساء. تم طرد عدد أكبر من النساء من القوى العاملة مع إغلاق البلاد ، وبالنسبة للكثيرين ، كان التحدي الرئيسي هو التوفيق بين العمل عن بعد والمسؤوليات الأسرية خلال فترة من عدم اليقين الاقتصادي ، وخيارات رعاية الأطفال المحدودة ، والترتيبات المدرسية غير المستقرة. 

يضمن تغيير قانون الاتحاد الأوروبي توريد أدوية NI 

اجتازت التغييرات التي أدخلت على قانون الاتحاد الأوروبي بهدف ضمان توريد الأدوية من بريطانيا العظمى إلى أيرلندا الشمالية مرحلتها النهائية. وصدق المجلس الأوروبي على التغييرات التي أقرها البرلمان الأوروبي الأسبوع الماضي. يعني بروتوكول أيرلندا الشمالية أن أيرلندا الشمالية لا تزال داخل نظام تنظيم الأدوية في الاتحاد الأوروبي. ومع ذلك ، فهي تحصل على معظم أدويتها من بريطانيا العظمى ، وهي ليست كذلك. ظهر هذا كواحد من الصعوبات الرئيسية للبروتوكول ، مع تحذير شركات الأدوية من أنه قد يؤدي إلى سحب المنتجات. في ديسمبر 2021 ، نشر الاتحاد الأوروبي مقترحات تهدف إلى خلق شيء قريب من الوضع الراهن قبل خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي. وقال كبير مفاوضي الاتحاد الأوروبي ، ماروش شيفشوفيتش ، إن التغييرات ضمنت استمرار توريد الأدوية إلى أيرلندا الشمالية. وقال "لدينا الآن حل دائم تم تسليمه في وقت قياسي". "سأستمر في العمل بشكل وثيق مع حكومة المملكة المتحدة لضمان إمكانية التنبؤ واليقين القانوني وازدهار جميع المجتمعات في أيرلندا الشمالية."

وهذا كل شيء بدءًا من EAPM في الوقت الحالي - تذكير ، يمكنك عرض مقالة EAPM حول المنتجات الطبية للعلاج المتقدم هنا. ابق آمنًا وبصحة جيدة ، واستمتع ببقية الأسبوع.

حصة هذه المادة: