#EAPM - الأمراض النادرة والأدوية اليتيمة وتطوير ERNs

لطالما قام التحالف الأوروبي للطب المخصص (EAPM) بحملة من أجل الوصول المتكافئ للمرضى إلى أفضل رعاية وعلاجات متاحة ، وهذا ينطبق بشكل أكبر على مرضى الأمراض النادرة, يكتب المدير التنفيذي لـ EAPM دينيس هورغان.

• لائحة الأدوية اليتيمةالتي اعتمدها الاتحاد الأوروبي في عام 2000 ، لديها ساعد في تطوير الأدوية ذات الصلة لمرضى الأمراض النادرة ، مع وجود أكثر من 150 منها الآن في السوق.

نتيجة لذلكفي عام 2020 ، ستصادف الذكرى السنوية العشرين للائحة ، والتي كانت ولا تزال موجهة نحو التأكد من أن المرضى الذين يعانون من حالات نادرة يتمتعون بنفس جودة العلاج مثل أي مريض آخر.

كما هو الحال ، على الرغم من مجهود ajor لا يزال مطلوبًا لتعزيز وتحفيز البحث من أجل زيادة المعرفة الموجودة ، والتي لا تكفي لمواجهة التحديات.

المزيد عن الأمراض النادرة

تشير التقديرات إلى أن هناك ما بين 5,000 إلى 8,000 مرض نادر متميز. كثير من هؤلاء يصيب الأطفال ، ومتوسط ​​وقت التشخيص خمس سنوات ، و 95٪ من المصابين لا يزال لا يوجد علاج متاح.

علاوة على السنوات الخمس التي يستغرقها التشخيص ، فإنه يستغرق أيضًا بمتوسط سبعة الأطباء للوصول إلى التشخيص الصحيح.

الإعلانات

في أوروبا ، المرض أو الاضطراب النادر هو الذي يصيب أقل من واحد من بين 2,000 شخص. العديد من السرطانات ، ولكن ليس كلها. معظمها وراثي.

بشكل عام ، هذه الأمراض مميزة من حيث أنه من الواضح أن هناك عددًا محدودًا من المرضى المصابين بها وغالبًا ما يكون هناك نقص في الأبحاث طويلة المدى وبالتالي المعرفة المتعلقة بها.

أيضا، يصعب تنظيم التجارب السريرية مع مجموعة فرعية من الأمراض منتشرة في العديد من البلدان.و في النهاية، فشل الكثير من الأدوية اليتيمة في العطاءات للحصول على ترخيص التسويق.

من الواضح أن دأسعار البساط على العموم يجب تخصيص قدر كبير من الوقت والمال والموارد الأخرى للبحث والتطوير. هذا بعد ذلك يجب أن تكون متوازنة مع الحاجة إلى تعويض الاستثمار...بطريقة ما.

قال الاتحاد الأوروبي إن هذه الأمراض التي تهدد الحياة أو المنهكة المزمنة تؤثر على عدد قليل جدًا من الناس ، مما يتطلب جهودًا مشتركة لتقليل عدد المصابين بالأمراض.

دور البيانات 

مفوض الصحة وسلامة الغذاء Vytenis Andriukaitis وقد لاحظ ذلك هناك قدر هائل من البيانات عن المرضى الذين يعانون من حالات معينة ، ولكن هذا هو منتشرة في جميع أنحاء أوروبا في حوالي 600 سجل مختلف. هذه هي قواعد البيانات التي تحتوي على معلومات عن المرضى الذين يعانون من حالات معينة. 

كما هي ، لا يتم جمع البيانات الحيوية المتوفرة على مستوى الاتحاد الأوروبي ، ولا توجد معايير مشتركة لتحليل المعلومات الموجودة بالفعل.

المجلة الأوروبية Reference Nتعد الشبكات أمرًا حيويًا لربط مراكز الخبرة والمهنيين في بلدان مختلفة لتبادل المعرفة وتحديد المكان الذي يجب أن يذهب إليه المرضى عندما لا تتوفر الخبرة في وطنهم.

من الواضح أن الاتحاد الأوروبي يحتاج لتشجيع المزيد من البحث في الأمراض النادرة ،و  تقييم ممارسات الفحص الحالية للسكان جنبا إلى جنب دعم نادر-سجلات المرض.

في غضون ذلك، المفوضية الاوروبية هو اعتماد تقييم مشترك للتشريعات القائمة بشأن طب الأطفال والأمراض النادرة.

 سيتضمن النهج ، أولاً ، التقييم كفاءة تشريعات الاتحاد الأوروبي. هذا سوف يتحقق من خلال تحليل تأثير الحوافز الابتكار الصيدلاني في هذا المجال.

ثانيا ، هذا سيحاول إنشاء توافر وسهولة الوصول ذات الصلة الأدوية في الإتحاد الأوربي.

الأولوية بين المرضى وأصحاب المصلحة هو سحب معا استراتيجية فعالة سيسمح بترجمة الاتحاد الأوروبي ، جنبًا إلى جنب مع الاستخدام الأمثل لـ المعرفة و الشبكات المرجعية الأوروبية ، موجهة نحو تحقيق هدف بالحصول على العلاج etter نادرة-مرضى المرض.

ERNs - ما مدى جودة عملها؟ 

لقد ألقت المفوضية الأوروبية بالفعل نظرة على كيفية عمل شبكات ERN ، التي لم يتجاوز عمرها عامين. 

بشكل منفصل ، كانت هذه المراجعات الإلكترونية موضوعًا جزئيًا لتقرير يونيو من tالمحكمة الأوروبية للمراجعين، التي أشار إلى أن قطعة أخرى من تشريعات الاتحاد الأوروبي ، وهي توجيه الرعاية الصحية عبر الحدود"يسهل التعاون الوثيق في عدد من المجالات: لا سيما تبادل المرضى عبر الحدود' البيانات والوصول إلى الرعاية الصحية للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة". 

المحكمة'وأشار تقرير ق ذلك "يتم دعم مفهوم الشبكات المرجعية الأوروبية للأمراض النادرة على نطاق واسع من قبل أصحاب المصلحة في الاتحاد الأوروبي (المرضى' المنظمات والأطباء ومقدمي الرعاية الصحية)". 

ومع ذلك، وجاء في التقرير: "تلم تقدم الهيئة رؤية واضحة لتمويلها المستقبلي وكيفية تطويرها ودمجها في أنظمة الرعاية الصحية الوطنية." 

ERNs تم إطلاقها في عام 2017 لفئات مختلفة من الأمراض النادرة. كل يتلقى €مليون تمويل على مدى خمس سنوات من برنامج الصحة التابع للاتحاد الأوروبي. 

تمول اللجنة أيضًا سجلات المرضى وأنشطة الدعم لشبكات ERN بالإضافة إلى تطوير أدوات تكنولوجيا المعلومات ، لا سيما من خلال مرفق توصيل أوروبا.

أين نحن وأين نريد أن نكون

يتفق العديد من الخبراء على ذلك الأمراض النادرة بالتأكيد بين السبب الأكثر إقناعًاق لتعزيز التعاون في مجال الصحة في الاتحاد الأوروبي-مستوى، بغض النظر عن اختصاص الدولة العضو في مجال الرعاية الصحية.

وفي الوقت الراهن، لم يتم تكييف نظام الوصول مع العلم الجديد، ولا يوجد حافز كافٍ لـ research لكي نلتقي الاحتياجات الطبية. يؤدي هذا إلى وضع يكون فيه النظام - كما هو - لا يعالج احتياجات مرض نادر المرضى. 

من المؤكد أن هناك حاجة إلى مزيد من التعاون عبر الحدود لتحقيق أقصى استفادة من شبكات الاستجابة لحالات الطوارئ من خلال التحسين علاقات لتحقيق المزيد من تبادل الخبرات.

عندما يتعلق الأمر بأدوية الأمراض النادرة ، فإن رها هو بوضوح عتبة عند هذه النقطة السوق ببساطة صغير جدًا بالنسبة لشركات الأدوية تبرير الاستثمار في البحث والتطوير. يجب معالجة هذه المشكلة.

المفوضية الأوروبية قد اعترف راكره هذا بشكل أساسي حول الأرقام. استند نهج اللجنة على إنشاء كتلة حرجة في شبكات الاستجابة لحالات الطوارئ و تقدم الحوافز من خلال لائحة الأدوية اليتيمة.

قال المسؤول التنفيذي بالاتحاد الأوروبي أن iتساعد الحسنات في حل جزء من المشكلة. بشكل عام ، رقدم الحوافز ، انها تقول، لكن اللائحة كانت لها آثار غير مرغوب فيها - مثل الأسعار المرتفعة للغاية في بعض الأحيان.

التكامل والتعاون

يعتقد الكثير ، بما في ذلك أولئك على مستوى الاتحاد الأوروبي ، أن رهو الخطوة التالية ينبغي يكون لدمج ERNs بالكامل inللصحة الوطنية يهمني الهياكل. هذه woulد تقليل وقت التشخيص. 

تحتاج شبكات ERN أيضًا إلى أن تتحول إلى بيئة مفيدة للبحث.

ولكن للقيام بذلك بنجاح ، هناك حاجة للعمل بشكل أفضل معا. هناك حجة قوية مفادها أن جالإبطاء مفيد للأمراض النادرة، والدول الأعضاء تحتاج أيضًا إلى إعداد نقاط اتصال لشبكات ERN.

من الواضح أن هناك حاجة إلى "عرض ترويجي للمبيعات" لشرح أنظمة الرعاية الصحية الوطنية في جميع أنحاء أوروبا فقط ما هي الأدوات الجيدة ERNs. لسوء الحظ ، لجعل عرض المبيعات هذا أكثر صعوبة ، سيالسيقان غير قابلة للتشغيل المتبادل. تيله هي قضية ملحة يحتاج إلى معالجة. 

بمفردهم، لن تحل ERNs كل شيء. حتى الأعضاء sتتس يجب أن يكون لديهم الدافع لإقناعهم بالعمل سويا.

الأدلة الواقعية لها دور تلعبه أيضًا. هناك حاجة إلى وجود رؤية واضحة ووجود مجموعات واسعة هذه البيانات. 

Industry يعتقد ذلك استعداد لمواجهة الحاجة للمضي قدمًا في الأدلة الواقعية والتركيز على المرض. ومع ذلك يجب على أوروبا بناء الخبرة- ولحسن الحظ هذا بالفعل تجري في مember ق[تتس]. 

لكن أناnnovation بدون وصول يخطئ الهدف. وفي النهاية ، نo يجب ترك المريض بدون ممر، مرض نادر أم لا.

حصة هذه المادة: